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美国基因编辑先驱张锋发表新工具:编辑RNA可治

发布时间:2017-12-03 阅读:

  美国基因编辑先驱张峰发布了一项新工具:编辑RNA治疗各种疾病 - 新闻 - 科学网

  作为第一个将基因编辑系统CRISPR用于哺乳动物细胞的先驱,波德研究所的中国科学家张峰最近对RNA编辑产生了兴趣,并在1月份的顶级学术期刊上发表了两篇文章。

  美国东部时间10月25日,国际学术期刊“科学”发表了张风团队介绍新的CRISPR系统REPAIR的文章。 REPAIR的基本元素是名为PspCas13b和ADAR2蛋白的酶。 REPAIR有效修复RNA的单个核苷,因为它不会改变DNA信息,因此更安全,为基础研究和临床治疗提供了新的工具。

  Cas13酶家族最近得到了张峰队的青睐。 10月4日,张峰在“自然”杂志发表的一篇论文中证实,另一种酶Cas13a特异性地下调哺乳动物细胞内源性RNA和报告RNA的水平。

  基因编辑的主要目标是纠正导致疾病的突变。现在我们非常擅长基因失活,修复丢失的蛋白质功能更具挑战性,编辑RNA的新能力为几乎所有细胞恢复了蛋白质功能,帮助治疗许多疾病提供了可能。 。

  与以前的编辑DNA的CRISPR系统不同的是,Zhang的研究团队在Prevotella中发现了PspCas13b,这是Cas13家族酶中的一个前导序列,可以使RNA失活,并且是潜在的RNA剪刀。

  然而,Zhang团队给PspCas13b的使命并不是使RNA失活,而是设计了一个PspCas13b的变体,这个变体失去了剪刀的力量,但是与特定的RNA片段结合牢固,同时伴侣ADAR2蛋白的PspCas13b变体将用肌苷(I)取代该片段上的腺嘌呤(A)。

  为什么这个替换?原来,鸟苷(G)突变为腺苷(A)时有发生,这被认为与杜兴肌营养不良,帕金森病等疾病密切相关。

  大部分的人类疾病信息都被编码在DNA的生活脚本中。基因编辑技术的出现使得科学家可以修改DNA,为治愈疾病提供了希望。然而,因为基因是生命中最根深蒂固的信息,所以在编辑DNA方面存在安全和道德方面的担忧。

  RNA编辑是不同的。 RNA是遗传信息载体的DNA单链模板。 DNA发出错误的说明,被RNA转录,翻译成蛋白质并执行功能,具有疾病的表现。截取,纠正RNA上的错误信息,使蛋白质得到正确的信息,才能起到治疗作用。

  DNA和RNA之间的关系。

  安全性和灵活性是REPAIR的优势。修复可以修复突变​​而不会篡改基因组。 RNA会自动降解,其修饰或可逆。张峰实验室的学生,文章的共同主要作者冯大卫说。

  为了使REPAIR更加成熟,Zhang的团队对其进行了优化,创建了REPAIR2版本,将转录组中可检测到的目标数从18,000个减少到20个。据报道,REPAIR2靶向RNA编辑效率为20%-40% 51%。

  为验证REPAIR系统在疾病治疗中的潜力,Zhang研究小组合成了引起Fanconi贫血和X连锁性肾源性尿崩症的突变,并将这些突变引入人类细胞中,最后通过REPAIR修复致病性突变成功RNA水平。

  接下来,张峰团队表示将继续从自然界寻找线索,设计其他附件,适用于更多类型的核苷酸修复。

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